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Syndrome de Sanfilippo A : Esteve s’associe à Généthon et à RegenX Biosciences
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Syndrome de Sanfilippo A : Esteve s’associe à Généthon et à RegenX Biosciences

Le groupe espagnol Esteve prévoit de lancer l’année prochaine une étude de phase 1/2a avec une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA ou syndrome de Sanfilippo A. Alors que ce projet est développé dans le cadre d’un partenariat public-privé avec le Centre pour la biotechnologie et la thérapie génique de l’université autonome de Barcelone (Center for Biotechnology and Gene Therapy – CBATEG), la société catalane vient de signer deux accords qui vont lui permettre d’accélérer le développement clinique de cette thérapie.

Le premier accord intervenu avec l’américain Regenx Biosciences concède à Esteve une licence sur son vecteur NAV rAAV9 qui sera utilisé pour le transfert  du gène de la sulfamidase, enzyme qui fait défaut ou qui est déficiente chez les patients atteints de cette pathologie. On notera que le français Lysogene qui travaille également sur une thérapie génique du syndrome de San Filippo de type A utilise lui aussi les vecteurs de Regenx Biosciences, avec lequel il a signé un accord de licence en décembre dernier pour l’utilisation d’un autre virus adéno-associé, le NAV rAAVrh10. Le deuxième accord a été signé avec Généthon pour le développement du procédé de production et la fabrication des lots pour les essais pré-cliniques et cliniques de ce produit de thérapie génique destiné à etre administré via le liquide céphalo-rachidien. Les prévisions d’Esteve tablent sur un lancement de l’essai clinique au deuxième semestre 2015. L’étude dont le protocole est en cours de préparation pourrait inclure six patients dans un centre en Espagne, en fonction de l’autorisation finale de l’agence espagnole du médicament.

3ème accord pour Généthon

Pour Généthon, cet accord est le troisième accord industriel conclu depuis la mise en service de son unité de production Généthon Bioprod à Evry. Un premier accord l’associe au français Gensight pour une thérapie génique de la neuropathie optique de Leber. «  Ce projet initialement issu de la recherche de l’Institut de la Vision et financé par l’AFM Téléthon, a été mené en collaboration entre l’Institut de la Vision et Généthon jusqu’à une phase préclinique, avant d’être transféré à Gensight. Aujourd’hui Généthon est toujours partenaire de ce projet, en particulier sur les aspects liés à la production », précise Frédéric Revah (photo), directeur de Généthon. Enfin, Genethon collabore également avec Audentes Therapeutics, société californienne avec laquelle a été conclu en janvier dernier un accord pour le développement d’une thérapie génique (AT001) de la myopathie myotubulaire issue des recherches du laboratoire français (BioPharmAnalyses n°49). « Depuis l’accord de partenariat intervenu en janvier, Audentes assure le financement du développement du projet et de sa commercialisation, en partenariat avec Généthon qui intervient également sur les aspects liés à la production » ajoute Frédéric Revah. On retrouve aussi la participation de Regenx Biosciences avec lequel Audentes Therapeutics a conclu un accord de licence en juillet dernier pour l’utilisation de ses vecteurs NAV rAAV8 and rAAV9 pour des thérapies géniques de la myopathie myotubulaire et de la maladie de Pompe.

Anne-Lise Berthier


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