Vingt-cinq ans après les premiers essais de thérapie génique chez l’homme, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Telethon (photo), fait le point sur la situation actuelle de ces nouveaux traitements qui intéressent maintenant un nombre croissant de big pharma et de biotech. BioPharmAnalyses : Quelles sont les technologies les plus utilisées…..
Le groupe espagnol Esteve prévoit de lancer l’année prochaine une étude de phase 1/2a avec une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA ou syndrome de Sanfilippo A. Alors que ce projet est développé dans le cadre d’un partenariat public-privé avec le Centre pour la biotechnologie et la thérapie…..