Les médicaments orphelins devraient représenter 19,1 % des ventes de médicaments de prescription en 2020, soit un montant total de 176 milliards de $, selon le rapport « EvaluatePharma® Orphan Drug Report 2014 » produit par la société d’études de marché Evaluate Ltd.
Avec une croissance annuelle de 10,5 % par an entre 2014 et 2020, la progression des ventes de médicaments orphelins devrait largement surpasser celle du marché pharmaceutique global estimée à 5,3 % sur cette même période. Aux Etats-Unis, le coût moyen du traitement annuel d’un patient en 2014 se chiffre à 137 782 $ pour un médicament orphelin contre 20 875 $ pour un médicament « classique ». L’étude souligne également que le prix moyen des médicaments orphelins a quasiment doublé depuis 2010, alors que celui des non orphelins n’a été multiplié que par 1,7.
Le top 20 des groupes réalisant les ventes les plus élevées dans le secteur des médicaments orphelins devrait aussi être reconfiguré d’ici la fin de la décennie. La suprématie du suisse Novartis dont les ventes de médicaments orphelins se sont chiffrées à 11,3 milliards de $ en 2013 devrait être rapidement contestée par l’américain BMS, notamment grâce à son anticorps antiPD1 Opdivo® (nivolumab) actuellement en cours d’évaluation pour le traitement du mélanome et du cancer des poumons non à petites cellules. Les projections réalisées par Evaluate anticipent des ventes annuelles de 11,1 milliards de $ contre 10,5 de $ milliards pour Novartis en 2020. L’américain Celgene, avec Revlimid® en particulier, garderait sa 3ème place devant Roche et Pfizer, respectivement en recul de deux places et d’une place. Sanofi se positionne quant à lui en 7ème position avec des ventes de médicaments orphelins évaluées à 5,7 milliards en 2020, contre 3,3 en 2013. GSK avec une croissance évaluée à 15 % par an devrait quant à lui progresser de six places, pour atteindre la 9ème position. On notera également le recul anticipé pour l’allemand Bayer dont les ventes de médicaments orphelins pourraient baisser de 1 %, à 3,8 milliards en 2020 ainsi que l’entrée dans le classement de l’américain Pharmacyclics, dopé par Imbruvica® (ibrutinib) développé avec son compatriote Johnson&Johnson.
En termes de produits, les plus fortes ventes sont à inscrire au crédit de Revlimid® de Celgene dont les ventes devraient passer de 4,28 milliards de $ en 2013 à 8 milliards de $ en 2020. Opdivo® avec un résultat de 6 milliards de $ devrait se placer en deuxième position des plus fortes ventes de médicaments orphelins en 2020, suivi par Rituxan® de Roche et Soliris® d’Alexion Pharmaceuticals. On remarquera que la très grande majorité des orphelins (17 sur 20) de ce top 20 sont déjà commercialisés. Les trois autres produits de ce top 20 sont actuellement en cours de phase III. La combinaison VX-809 et ivacaftor développée par Vertex Pharmaceuticals pour le traitement de la mucoviscidose se place ainsi en 4ème position avec des ventes évaluées à 4,2 milliards de $ en 2020. Les deux autres candidats figurant dans le classement sont l’acide obéticholique développé par l’américain Intercept Pharmaceuticals dans la stéatohépatite non-alcoolique (NASH – Non-Alcoholic SteatoHepatitis) et le traitement du glioblastome DCVax-L® de son compatriote Northwest Biotherapeutics. L’étude s’est également livrée à une comparaison des durées nécessaires pour le développement et l’enregistrement d’un médicament orphelin et d’un médicament « classique ». Les temps de développement en phase III sont identiques, avec une moyenne de près de trois ans, tandis que l’enregistrement par la FDA peut être obtenu en dix mois pour l’orphelin, contre 13 pour le médicament classique.
Enfin, les Etats-Unis ont enregistré une année record en 2013 pour l’attribution du statut d’orphelin. Au total, 260 médicaments ont obtenu ce statut, tandis ces chiffres reculent de 17 % au Japon et en Europe, avec respectivement 30 et 124 désignations en 2013. Ici, l’Europe se distingue par la place importante accordée aux médicaments destinés à traiter des maladies « ultra-rares », à savoir des pathologies présentant une prévalence inférieure à 10 000 personnes en Europe. Au total, 243 des 1302 statuts d’orphelins accordés par l’Agence européenne du médicament ont été attribués à des candidats ciblant ces pathologies. Par ailleurs, les indications pour lesquelles l’Europe a accordé le plus de statuts de médicaments orphelins relèvent de l’oncologie. Ce sont en particulier le lymphome non-hodgkinien (52), la leucémie myéloïde aiguë (49), le gliome (42), suivis par le cancer des ovaires et le myélome multiple (31). Hors du champ de l’oncologie, les principales indications retenues en Europe sont la mucoviscidose (44), la dystrophie musculaire de Duchenne (22), les maladies du cycle de l’urée (22), l’hypertension artérielle pulmonaire (18), la sclérose latérale amyotrophique (17), la rétinite pigmentaire (16) et la fibrose idiopathique pulmonaire (15).
Anne-Lise Berthier
Médicaments orphelins : un marché évalué à 176 milliards de $ d’ici 2020
Les médicaments orphelins devraient représenter 19,1 % des ventes de médicaments de prescription en 2020, soit un montant total de 176 milliards de $, selon le rapport « EvaluatePharma® Orphan Drug Report 2014 » produit par la société d’études de marché Evaluate Ltd.
Avec une croissance annuelle de 10,5 % par an entre 2014 et 2020, la progression des ventes de médicaments orphelins devrait largement surpasser celle du marché pharmaceutique global estimée à 5,3 % sur cette même période. Aux Etats-Unis, le coût moyen du traitement annuel d’un patient en 2014 se chiffre à 137 782 $ pour un médicament orphelin contre 20 875 $ pour un médicament « classique ». L’étude souligne également que le prix moyen des médicaments orphelins a quasiment doublé depuis 2010, alors que celui des non orphelins n’a été multiplié que par 1,7.
Le top 20 des groupes réalisant les ventes les plus élevées dans le secteur des médicaments orphelins devrait aussi être reconfiguré d’ici la fin de la décennie. La suprématie du suisse Novartis dont les ventes de médicaments orphelins se sont chiffrées à 11,3 milliards de $ en 2013 devrait être rapidement contestée par l’américain BMS, notamment grâce à son anticorps antiPD1 Opdivo® (nivolumab) actuellement en cours d’évaluation pour le traitement du mélanome et du cancer des poumons non à petites cellules. Les projections réalisées par Evaluate anticipent des ventes annuelles de 11,1 milliards de $ contre 10,5 de $ milliards pour Novartis en 2020. L’américain Celgene, avec Revlimid® en particulier, garderait sa 3ème place devant Roche et Pfizer, respectivement en recul de deux places et d’une place. Sanofi se positionne quant à lui en 7ème position avec des ventes de médicaments orphelins évaluées à 5,7 milliards en 2020, contre 3,3 en 2013. GSK avec une croissance évaluée à 15 % par an devrait quant à lui progresser de six places, pour atteindre la 9ème position. On notera également le recul anticipé pour l’allemand Bayer dont les ventes de médicaments orphelins pourraient baisser de 1 %, à 3,8 milliards en 2020 ainsi que l’entrée dans le classement de l’américain Pharmacyclics, dopé par Imbruvica® (ibrutinib) développé avec son compatriote Johnson&Johnson.
En termes de produits, les plus fortes ventes sont à inscrire au crédit de Revlimid® de Celgene dont les ventes devraient passer de 4,28 milliards de $ en 2013 à 8 milliards de $ en 2020. Opdivo® avec un résultat de 6 milliards de $ devrait se placer en deuxième position des plus fortes ventes de médicaments orphelins en 2020, suivi par Rituxan® de Roche et Soliris® d’Alexion Pharmaceuticals. On remarquera que la très grande majorité des orphelins (17 sur 20) de ce top 20 sont déjà commercialisés. Les trois autres produits de ce top 20 sont actuellement en cours de phase III. La combinaison VX-809 et ivacaftor développée par Vertex Pharmaceuticals pour le traitement de la mucoviscidose se place ainsi en 4ème position avec des ventes évaluées à 4,2 milliards de $ en 2020. Les deux autres candidats figurant dans le classement sont l’acide obéticholique développé par l’américain Intercept Pharmaceuticals dans la stéatohépatite non-alcoolique (NASH – Non-Alcoholic SteatoHepatitis) et le traitement du glioblastome DCVax-L® de son compatriote Northwest Biotherapeutics. L’étude s’est également livrée à une comparaison des durées nécessaires pour le développement et l’enregistrement d’un médicament orphelin et d’un médicament « classique ». Les temps de développement en phase III sont identiques, avec une moyenne de près de trois ans, tandis que l’enregistrement par la FDA peut être obtenu en dix mois pour l’orphelin, contre 13 pour le médicament classique.
Enfin, les Etats-Unis ont enregistré une année record en 2013 pour l’attribution du statut d’orphelin. Au total, 260 médicaments ont obtenu ce statut, tandis ces chiffres reculent de 17 % au Japon et en Europe, avec respectivement 30 et 124 désignations en 2013. Ici, l’Europe se distingue par la place importante accordée aux médicaments destinés à traiter des maladies « ultra-rares », à savoir des pathologies présentant une prévalence inférieure à 10 000 personnes en Europe. Au total, 243 des 1302 statuts d’orphelins accordés par l’Agence européenne du médicament ont été attribués à des candidats ciblant ces pathologies. Par ailleurs, les indications pour lesquelles l’Europe a accordé le plus de statuts de médicaments orphelins relèvent de l’oncologie. Ce sont en particulier le lymphome non-hodgkinien (52), la leucémie myéloïde aiguë (49), le gliome (42), suivis par le cancer des ovaires et le myélome multiple (31). Hors du champ de l’oncologie, les principales indications retenues en Europe sont la mucoviscidose (44), la dystrophie musculaire de Duchenne (22), les maladies du cycle de l’urée (22), l’hypertension artérielle pulmonaire (18), la sclérose latérale amyotrophique (17), la rétinite pigmentaire (16) et la fibrose idiopathique pulmonaire (15).
Anne-Lise Berthier
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