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Special Thérapie génique : « La thérapie génique va trouver sa place dans l’arsenal thérap...
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Special Thérapie génique : « La thérapie génique va trouver sa place dans l’arsenal thérapeutique »

 

S.Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon. @C.Bernard« La thérapie génique va trouver sa place dans l’arsenal thérapeutique ». Entretien avec Serge Braun (photo), directeur scientifique de l’AFM-Telethon, qui, vingt-cinq ans après les premiers essais de thérapie génique chez l’homme, fait le point sur la situation actuelle de ces nouveaux traitements auxquels s’intéressent maintenant un nombre croissant de big pharma et de biotech…. 

Thérapie génique : 36 accords pour près de cinq milliards de $ en 2014. Alors que plus de dix ans se sont écoulés entre les premiers succès de la thérapie génique obtenus par Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein- Bey-Abina et leurs équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes chez des enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X), et la première autorisation de mise sur le marché d’un produit de thérapie génique, Glybera® d’uniQure, le dernier rapport du cabinet GlobalData souligne la progression importante des accords sur la thérapie génique en 2014. En un an, ceux-ci ont plus que doublé….

Biotech en chiffres : 200 nouveaux médicaments orphelins autorisés grâce à l’ODTC. L’impact des incitations réglementaires et fiscales sur le développement de nouveaux médicaments n’est plus à démontrer, en particulier dans le domaine des maladies rares. Alors que la FDA a délivré le statut de médicament orphelin à plus de 3 460 produits depuis la mise en place de la législation américaine sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act – ODA), une étude préparée par E&Y pour l’association de la bioindustrie américaine BIO et la fédération des associations de patients NORD (National Organization for Rare Disorders) vient d’évaluer l’effet d’une des mesures phrares de l’ODA, le crédit d’impôt (Orphan Drug Tax Credit – ODTC), sur la mise sur le marché de traitements pour les maladies rares…

Epidemium pour mieux comprendre le cancer grâce aux big data. Le groupe Roche et le laboratoire communautaire La Paillasse lancent un programme de recherche participatif destiné à mieux comprendre le cancer grâce aux « Open big Data » (données ouvertes et massives). L’objectif est de permettre à l’épidémiologie d’acquérir une dimension prédictive et non seulement préventive, grâce à l’analyse de données massives dans les domaines des informations diagnostiques, pronostiques, thérapeutiques, sociologiques et économiques. Baptisé Epidemium, ce programme se concrétisera….

Molmed, PME biotech innovante 2015. Pour sa sixième édition, le prix de la PME biotech européenne innovante organisé par Europabio a été décerné à l’italien MolMed dans la catégorie santé. Le prix qui existe depuis 2010 récompense cette année une société spécialiste de la thérapie génique et de la thérapie cellulaire dans les domaines de l’oncologie et des maladies rares….

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