Depuis un peu plus d’un an, un des fleurons de la biotech américaine, spécialiste reconnu des maladies rares, Genzyme, appartient au groupe français Sanofi. Un point sur la situation de la filiale hexagonale avec Christian Deleuze (photo), président de Genzyme SAS et Polyclonals.
BioPharmAnalyses : Un peu plus d’un an après le rachat de Genzyme par Sanofi, quel est le bilan pour la filiale française ? Quelles ont été les évolutions majeures au niveau du fonctionnement de la filiale française ?
Christian Deleuze, président de Genzyme : Premier constat, la filiale française est restée une filiale 
indépendante, Genzyme, avec son site de Saint-Germain-en-Laye, ce qui était pour nous un élément important. Nous avons pu conserver les éléments culturels propres qui ont permis à nos équipes Genzyme de se concentrer sur leurs métiers et de rester le fer de lance dans les maladies rares. Le changement le plus significatif concerne notre recentrage sur deux activités principales, puisque Genzyme est la plate-forme maladies rares et sclérose en plaques du groupe Sanofi. Nous nous sommes donc à la fois recentrés sur ce qui a fait l’histoire de Genzyme tout en nous ouvrant à un nouveau domaine d’activité. Par ailleurs, nous nous sommes séparés de plusieurs activités dans les domaines de l’insuffisance rénale chronique, de la chirurgie, qu’elle soit orthopédique ou digestive, et de l’oncologie. Ces activités ont rejoint les pôles correspondants chez Sanofi, à l’image de notre médicament dans l’insuffisance rénale chronique qui a rejoint le pôle hypertension artérielle et rénale. Je ne dirai pas que tout est simple ni que tout est réglé car nous restons une société de l’industrie pharmaceutique en France en 2012 et que, comme partout, nous sentons les effets d’un environnement compliqué, même pour les maladies rares. Les gens commencent à s’interroger, à demi-mot certes, sur des sujets qu’ils n’auraient jamais mentionné à haute voix il y a quatre ou cinq ans, et se demandent notamment si la vie a un prix. Aujourd’hui, j’entends des chiffres !
BioPharmAnalyses : On a pourtant la sensation, notamment en Grande-Bretagne, que des mouvements d’opinion suscités par ce système des QALY (Quality-Adjusted Life Year – année de vie ajustée par sa qualité) incitent à un retour en arrière par rapport à cette façon de valoriser la vie humaine. La France prendrait-elle le chemin inverse ?
Christian Deleuze : Le fait que l’enveloppe globale soit contrainte, que son augmentation marginale soit de plus en plus consacrée à des médicaments qui sont eux-mêmes chers ont conduit à oublier qu’à l’origine la réduction du coût sur les produits les moins innovants, le développement du générique et la réduction des prescriptions inutiles devaient être consacrés à une concentration des investissements, et en particulier de l’augmentation marginale, sur les produits innovants et sur les moyens d’assurer l’équité d’accès aux traitements. Voilà pourquoi j’ai beaucoup de mal à comprendre quand aujourd’hui on s’interroge à ce sujet. S’il est vrai que la crise amène à des arbitrages sur les choix d’investissements prioritaires, nous ne nous positionnons pas au même niveau d’innovation que des traitements permettant de gagner trois, quatre ou cinq mois de vie. Nos enzymothérapies changent la vie des malades. Avant l’arrivée de nos traitements, les patients mouraient, maintenant, ils peuvent mener une vie normale, avoir des enfants, travailler. Certes, leur coût est élevé et on comprend pourquoi. Il faut investir 1,5 milliard de $ pour la R&D, construire des usines pour 1000 ou 2000 patients, mais au bout du compte, ces traitements transforment la vie, non pour quelques mois, mais pour une vie entière. Je ne sais pas s’il faudra encore une fois créer une catégorie à part pour ces produits qui « changent la vie » des malades, mais c’est cette dimension là que je veux affirmer. Vous voyez donc que nous menons toujours ces combats avec la même ardeur, sans aucun changement de ce qui fait la culture de Genzyme. Nous restons dans une société où le sens de la mission est tellement clair qu’il nous permet de nous recentrer sur ce qui est vraiment important.
BioPharmAnalyses : Peut-on faire le point sur les actions engagées par la filiale française de Genzyme dans le champ des maladies rares (travaux avec les associations de patients, les structures hospitalières, accompagnement dans la vie quotidienne….) ?
Christian Deleuze : Presque tout ce dont vous entendez parler aujourd’hui dans ce domaine, Genzyme y contribue. Depuis ses débuts, l’entreprise est centrée sur les patients.
Dès la toute première enzymothérapie, notre approche a été d’accompagner une équipe et un patient, ensuite l’entreprise s’est construite autour des patients, de leurs familles et donc des associations. La maladie de Gaucher en est bien sûr le meilleur exemple parce qu’il s’agit de la première maladie pour laquelle nous avons développé un traitement. Nous travaillons en proximité avec les associations de patients et nous essayons de mettre à leur disposition des plateformes multi-informatives qui permettent de faciliter les mises en contact dans toute la communauté des soignants, qu’ils soient infirmiers ou médecins, et de leur apporter information et support. Aujourd’hui, nos traitements enzymatiques de substitution peuvent être administrés à domicile. Nous formons donc les équipes d’infirmières qui en ont la charge, nous nous assurons que le traitement arrive dans de bonnes conditions aux patients, qu’ils soient à leur domicile ou en vacances.
Genzyme se caractérise par une approche communautaire, où les acteurs concernés avancent ensemble sur des problématiques communes tout en préservant leurs spécificités. Ici, la définition des besoins passe par des questions simples et une qualité d’écoute. Nos salariés s’engagent aussi, à titre personnel, pour des opérations avec les associations. Nous avons toujours favorisé cette orientation. Nous avons rencontré pour la première fois en février une association de malades atteints de sclérose en plaques qui a été surprise de notre approche, car nous leur avons simplement demandé ce dont ils avaient besoin. Il leur manquait quelques personnes pour une action un dimanche matin à six heures. Très rapidement, plusieurs salariés ont proposé, à titre personnel, de venir les aider. C’est une évidence chez Genzyme et ceci illustre notre état d’esprit. Notre action a un sens et ce sentiment d’utilité constitue une source de motivation forte pour nos collaborateurs.
BioPharmAnalyses : Où en est aujourd’hui le site de bioproduction de Gerland qui a vocation à remplacer votre actuel site de Marcy-l’Etoile ?
Christian Deleuze : La mise en route de l’usine se passe remarquablement bien. Son directeur, Pascal Reber, et son équipe travaillent parfaitement et le site a obtenu en 2012 tous les agréments sur les lots tests qui démontrent que la Thymoglobuline produite à Gerland est de qualité équivalente à celle produite à Marcy-L’Etoile (1). Le site de Gerland prendra la relève du site de Marcy-L’Etoile courant 2013. Pendant les deux années, les deux sites ont fonctionné en parallèle et 250 personnes travaillent au fonctionnement de l’activité de production. Le site va produire un million de flacons de Thymoglobuline cette année. Cette quantité correspond à peu près aujourd’hui à la demande mondiale, mais les besoins restent encore insuffisamment couverts pour certaines pathologies. C’est notamment le cas des anémies aplasiques dont la prévalence est forte en Asie. Il nous faudra peut-être faire plus demain, ce que nous pourrons envisager facilement à Lyon. Les perspectives à moyen terme existent et nous avons à la fois la place et beaucoup de volonté de continuer à développer Genzyme à Lyon. Notre appartenance au groupe Sanofi est également un avantage, car la région lyonnaise est une zone extrêmement stratégique avec la présence du siège de Merial et de Sanofi Pasteur.
BioPharmAnalyses : Où en est aujourd’hui la production sur les sites américains d’Allston et de Framingham ?
Christian Deleuze : Aujourd’hui le site de Framingham est opérationnel et a obtenu sa certification. Le 
site d’Allston a été totalement reconçu pour que les lignes soient dédiées à une enzyme ou à l’autre et pour éviter de se retrouver confrontés aux problèmes de production récurrents que nous avons rencontrés depuis 2009. L’usine est revenue à sa pleine capacité de production pour le traitement de la maladie de Fabry, Fabrazyme®, même Genzyme n’est pas encore tout à fait revenue au même niveau de propositions sur le marché. Ce sera le cas pour Cerezyme® fin 2013 et là aussi, la société répondra aux attentes du marché tout en veillant à ses stocks. Les délais entre la mise en culture des cellules et la libération des lots d’enzymes ont également été rallongés pour atteindre maintenant sept mois. De ce fait, le retour aux pleines capacités d’approvisionnement prend plus de temps, notre objectif prioritaire étant d’améliorer encore nos process qualité et d’être en mesure de ne plus vivre les difficultés des trois dernières années. La production de Thyrogen® se rapproche aussi de la pleine capacité.
BioPharmAnalyses : La filiale française de Genzyme est-elle engagée dans des partenariats de R&D avec la recherche publique française ?
Christian Deleuze : Nous sommes l’un des membres fondateurs de la Fondation Maladies Rares avec clairement l’objectif de favoriser la proximité avec les chercheurs puisque la fondation a la volonté d’ouvrir des appels à projets, de stimuler des recherches débouchant sur des choses plus concrètes et de mettre plus tôt ces travaux en relation avec les industriels. Ceci a toujours été la culture de Genzyme et nous continuons à être encouragés à le faire. A chaque réunion au siège de Boston ou à notre siège européen, il nous est rappelé qu’un de nos objectifs est d’être une porte ouverte à toute personne, à toute équipe scientifique, à toute association de patients qui voudrait proposer une idée et en discuter, rechercher une aide, qu’elle soit logistique ou intellectuelle ou tout simplement aller à Boston pour se former à une méthode lui permettant ensuite de développer son projet. Nous l’avons toujours fait et nous restons très volontaires. Sanofi est aussi mécène de la fondation, et nous y apportons et venons y chercher chacun des choses différentes.
BioPharmAnalyses : Quels sont les prochains temps forts pour Genzyme en France ?
Christian Deleuze : Nous avons la chance et la très grande obligation de réussir à lancer plusieurs produits dans les prochains mois. Ce sont à la fois des produits entrant dans notre domaine d’expertise des maladies rares avec le tartrate d’éliglustat et Kynamro® (mipomersen), destiné au traitement de l’hypercholestérolémie familiale (2). Nous sommes au cœur de notre métier avec ce médicament visant une cible réduite de patients qui, depuis leur plus petite enfance, souffrent d’une maladie invalidante et présentent souvent des signes cardiovasculaires sévères, avec un décès survenant malheureusement souvent avant 50 ans. Malgré le traitement par LDL-aphérèse, il existe sans aucun doute le besoin de nouvelles alternatives. Kynamro® est actuellement en cours d’évaluation en Europe et aux Etats-Unis. Toujours dans la maladie de Gaucher, le tartrate d’éliglustat est une forme orale qui pourrait constituer une alternative aux enzymothérapies qui, pour être efficaces, n’en sont pas moins contraignantes.
Dans notre nouveau domaine d’excellence, la sclérose en plaques, deux nouveaux médicaments seront lancés d’ici deux ans. Le premier, Aubagio®, traitement oral en une prise par jour, devrait être destiné au traitement en première intention et sera clairement une alternative aux interférons (3). Il présente l’avantage d’être proposé sous une forme orale à prise quotidienne unique, ce qui pourrait permettre d’améliorer le confort de vie et l’état de santé des malades. Après ces lancements, Genzyme devrait aussi lancer Lemtrada® (alemtuzumab) (4). Ce traitement en deuxième intention a montré des résultats prometteurs et notamment des régressions de certains signes cliniques chez des malades. Son profil d’utilisation est tout à fait original puisque le patient reçoit une injection par jour pendant cinq jours consécutifs lors de la première année de traitement, puis trois injections pendant trois jours consécutifs l’année suivante. Le traitement est alors « terminé » et dans une grande majorité des cas, le patient voit son état s’améliorer. Ici, le principe du traitement est basé sur l’ « assèchement » de la lignée de cellules T malades. La plupart du temps, la lignée cellulaire qui émerge ensuite est « saine ». Enfin, toujours dans ce domaine de la sclérose en plaques, Genzyme vient de signer un contrat de mécénat avec l’Observatoire français de la sclérose en plaques (OFSEP) qui est la plus grande cohorte mondiale pour le recueil de données sur les malades et sur leur traitement, avec évidemment la volonté de faire avancer la science, de mieux comprendre comment améliorer leur traitement, leur suivi et plus globalement leur prise en charge.
Propos recueillis par Anne-Lise Berthier, rédactrice en chef de BioPharmAnalyses
(1) Thymoglobuline® est une solution d’immunoglobulines anti-thymocytes humains autorisée dans plus d’une cinquantaine de pays. Elle est indiquée notamment pour la prévention du rejet aigu et le traitement du rejet aigu résistant aux stéroïdes en greffe d’organes (tous organes solides), la prévention de la réaction du greffon contre l’hôte chez les patients ayant reçu une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques, le traitement de la réaction du greffon contre l’hôte aigue résistante aux stéroides chez ces mêmes patients. Elle est également indiquée pour le traitement de l’aplasie médullaire.
(2) Les premiers résultats d’une étude de phase 3 menée avec Kynamro® (mipomersen) viennent d’être publiés et une deuxième étude de phase 3 est en cours de finalisation.
(3) Aubagio® (teriflunomide) vient de recevoir le feu vert de la FDA tandis que les résultats d’une étude de phase 3 impliquant plus de 1100 patients ont été publiés en juin.
(4) Les résultats de phase 3 de Lemtrada® ont été publiés en avril dernier et en novembre 2011.
Genzyme : priorité aux maladies rares et à la sclérose en plaques
Depuis un peu plus d’un an, un des fleurons de la biotech américaine, spécialiste reconnu des maladies rares, Genzyme, appartient au groupe français Sanofi. Un point sur la situation de la filiale hexagonale avec Christian Deleuze (photo), président de Genzyme SAS et Polyclonals.
BioPharmAnalyses : Un peu plus d’un an après le rachat de Genzyme par Sanofi, quel est le bilan pour la filiale française ? Quelles ont été les évolutions majeures au niveau du fonctionnement de la filiale française ?
Christian Deleuze, président de Genzyme : Premier constat, la filiale française est restée une filiale indépendante, Genzyme, avec son site de Saint-Germain-en-Laye, ce qui était pour nous un élément important. Nous avons pu conserver les éléments culturels propres qui ont permis à nos équipes Genzyme de se concentrer sur leurs métiers et de rester le fer de lance dans les maladies rares. Le changement le plus significatif concerne notre recentrage sur deux activités principales, puisque Genzyme est la plate-forme maladies rares et sclérose en plaques du groupe Sanofi. Nous nous sommes donc à la fois recentrés sur ce qui a fait l’histoire de Genzyme tout en nous ouvrant à un nouveau domaine d’activité. Par ailleurs, nous nous sommes séparés de plusieurs activités dans les domaines de l’insuffisance rénale chronique, de la chirurgie, qu’elle soit orthopédique ou digestive, et de l’oncologie. Ces activités ont rejoint les pôles correspondants chez Sanofi, à l’image de notre médicament dans l’insuffisance rénale chronique qui a rejoint le pôle hypertension artérielle et rénale. Je ne dirai pas que tout est simple ni que tout est réglé car nous restons une société de l’industrie pharmaceutique en France en 2012 et que, comme partout, nous sentons les effets d’un environnement compliqué, même pour les maladies rares. Les gens commencent à s’interroger, à demi-mot certes, sur des sujets qu’ils n’auraient jamais mentionné à haute voix il y a quatre ou cinq ans, et se demandent notamment si la vie a un prix. Aujourd’hui, j’entends des chiffres !
BioPharmAnalyses : On a pourtant la sensation, notamment en Grande-Bretagne, que des mouvements d’opinion suscités par ce système des QALY (Quality-Adjusted Life Year – année de vie ajustée par sa qualité) incitent à un retour en arrière par rapport à cette façon de valoriser la vie humaine. La France prendrait-elle le chemin inverse ?
Christian Deleuze : Le fait que l’enveloppe globale soit contrainte, que son augmentation marginale soit de plus en plus consacrée à des médicaments qui sont eux-mêmes chers ont conduit à oublier qu’à l’origine la réduction du coût sur les produits les moins innovants, le développement du générique et la réduction des prescriptions inutiles devaient être consacrés à une concentration des investissements, et en particulier de l’augmentation marginale, sur les produits innovants et sur les moyens d’assurer l’équité d’accès aux traitements. Voilà pourquoi j’ai beaucoup de mal à comprendre quand aujourd’hui on s’interroge à ce sujet. S’il est vrai que la crise amène à des arbitrages sur les choix d’investissements prioritaires, nous ne nous positionnons pas au même niveau d’innovation que des traitements permettant de gagner trois, quatre ou cinq mois de vie. Nos enzymothérapies changent la vie des malades. Avant l’arrivée de nos traitements, les patients mouraient, maintenant, ils peuvent mener une vie normale, avoir des enfants, travailler. Certes, leur coût est élevé et on comprend pourquoi. Il faut investir 1,5 milliard de $ pour la R&D, construire des usines pour 1000 ou 2000 patients, mais au bout du compte, ces traitements transforment la vie, non pour quelques mois, mais pour une vie entière. Je ne sais pas s’il faudra encore une fois créer une catégorie à part pour ces produits qui « changent la vie » des malades, mais c’est cette dimension là que je veux affirmer. Vous voyez donc que nous menons toujours ces combats avec la même ardeur, sans aucun changement de ce qui fait la culture de Genzyme. Nous restons dans une société où le sens de la mission est tellement clair qu’il nous permet de nous recentrer sur ce qui est vraiment important.
BioPharmAnalyses : Peut-on faire le point sur les actions engagées par la filiale française de Genzyme dans le champ des maladies rares (travaux avec les associations de patients, les structures hospitalières, accompagnement dans la vie quotidienne….) ?
Christian Deleuze : Presque tout ce dont vous entendez parler aujourd’hui dans ce domaine, Genzyme y contribue. Depuis ses débuts, l’entreprise est centrée sur les patients. Dès la toute première enzymothérapie, notre approche a été d’accompagner une équipe et un patient, ensuite l’entreprise s’est construite autour des patients, de leurs familles et donc des associations. La maladie de Gaucher en est bien sûr le meilleur exemple parce qu’il s’agit de la première maladie pour laquelle nous avons développé un traitement. Nous travaillons en proximité avec les associations de patients et nous essayons de mettre à leur disposition des plateformes multi-informatives qui permettent de faciliter les mises en contact dans toute la communauté des soignants, qu’ils soient infirmiers ou médecins, et de leur apporter information et support. Aujourd’hui, nos traitements enzymatiques de substitution peuvent être administrés à domicile. Nous formons donc les équipes d’infirmières qui en ont la charge, nous nous assurons que le traitement arrive dans de bonnes conditions aux patients, qu’ils soient à leur domicile ou en vacances.
Genzyme se caractérise par une approche communautaire, où les acteurs concernés avancent ensemble sur des problématiques communes tout en préservant leurs spécificités. Ici, la définition des besoins passe par des questions simples et une qualité d’écoute. Nos salariés s’engagent aussi, à titre personnel, pour des opérations avec les associations. Nous avons toujours favorisé cette orientation. Nous avons rencontré pour la première fois en février une association de malades atteints de sclérose en plaques qui a été surprise de notre approche, car nous leur avons simplement demandé ce dont ils avaient besoin. Il leur manquait quelques personnes pour une action un dimanche matin à six heures. Très rapidement, plusieurs salariés ont proposé, à titre personnel, de venir les aider. C’est une évidence chez Genzyme et ceci illustre notre état d’esprit. Notre action a un sens et ce sentiment d’utilité constitue une source de motivation forte pour nos collaborateurs.
BioPharmAnalyses : Où en est aujourd’hui le site de bioproduction de Gerland qui a vocation à remplacer votre actuel site de Marcy-l’Etoile ?
Christian Deleuze : La mise en route de l’usine se passe remarquablement bien. Son directeur, Pascal Reber, et son équipe travaillent parfaitement et le site a obtenu en 2012 tous les agréments sur les lots tests qui démontrent que la Thymoglobuline produite à Gerland est de qualité équivalente à celle produite à Marcy-L’Etoile (1). Le site de Gerland prendra la relève du site de Marcy-L’Etoile courant 2013. Pendant les deux années, les deux sites ont fonctionné en parallèle et 250 personnes travaillent au fonctionnement de l’activité de production. Le site va produire un million de flacons de Thymoglobuline cette année. Cette quantité correspond à peu près aujourd’hui à la demande mondiale, mais les besoins restent encore insuffisamment couverts pour certaines pathologies. C’est notamment le cas des anémies aplasiques dont la prévalence est forte en Asie. Il nous faudra peut-être faire plus demain, ce que nous pourrons envisager facilement à Lyon. Les perspectives à moyen terme existent et nous avons à la fois la place et beaucoup de volonté de continuer à développer Genzyme à Lyon. Notre appartenance au groupe Sanofi est également un avantage, car la région lyonnaise est une zone extrêmement stratégique avec la présence du siège de Merial et de Sanofi Pasteur.
BioPharmAnalyses : Où en est aujourd’hui la production sur les sites américains d’Allston et de Framingham ?
Christian Deleuze : Aujourd’hui le site de Framingham est opérationnel et a obtenu sa certification. Le site d’Allston a été totalement reconçu pour que les lignes soient dédiées à une enzyme ou à l’autre et pour éviter de se retrouver confrontés aux problèmes de production récurrents que nous avons rencontrés depuis 2009. L’usine est revenue à sa pleine capacité de production pour le traitement de la maladie de Fabry, Fabrazyme®, même Genzyme n’est pas encore tout à fait revenue au même niveau de propositions sur le marché. Ce sera le cas pour Cerezyme® fin 2013 et là aussi, la société répondra aux attentes du marché tout en veillant à ses stocks. Les délais entre la mise en culture des cellules et la libération des lots d’enzymes ont également été rallongés pour atteindre maintenant sept mois. De ce fait, le retour aux pleines capacités d’approvisionnement prend plus de temps, notre objectif prioritaire étant d’améliorer encore nos process qualité et d’être en mesure de ne plus vivre les difficultés des trois dernières années. La production de Thyrogen® se rapproche aussi de la pleine capacité.
BioPharmAnalyses : La filiale française de Genzyme est-elle engagée dans des partenariats de R&D avec la recherche publique française ?
Christian Deleuze : Nous sommes l’un des membres fondateurs de la Fondation Maladies Rares avec clairement l’objectif de favoriser la proximité avec les chercheurs puisque la fondation a la volonté d’ouvrir des appels à projets, de stimuler des recherches débouchant sur des choses plus concrètes et de mettre plus tôt ces travaux en relation avec les industriels. Ceci a toujours été la culture de Genzyme et nous continuons à être encouragés à le faire. A chaque réunion au siège de Boston ou à notre siège européen, il nous est rappelé qu’un de nos objectifs est d’être une porte ouverte à toute personne, à toute équipe scientifique, à toute association de patients qui voudrait proposer une idée et en discuter, rechercher une aide, qu’elle soit logistique ou intellectuelle ou tout simplement aller à Boston pour se former à une méthode lui permettant ensuite de développer son projet. Nous l’avons toujours fait et nous restons très volontaires. Sanofi est aussi mécène de la fondation, et nous y apportons et venons y chercher chacun des choses différentes.
BioPharmAnalyses : Quels sont les prochains temps forts pour Genzyme en France ?
Christian Deleuze : Nous avons la chance et la très grande obligation de réussir à lancer plusieurs produits dans les prochains mois. Ce sont à la fois des produits entrant dans notre domaine d’expertise des maladies rares avec le tartrate d’éliglustat et Kynamro® (mipomersen), destiné au traitement de l’hypercholestérolémie familiale (2). Nous sommes au cœur de notre métier avec ce médicament visant une cible réduite de patients qui, depuis leur plus petite enfance, souffrent d’une maladie invalidante et présentent souvent des signes cardiovasculaires sévères, avec un décès survenant malheureusement souvent avant 50 ans. Malgré le traitement par LDL-aphérèse, il existe sans aucun doute le besoin de nouvelles alternatives. Kynamro® est actuellement en cours d’évaluation en Europe et aux Etats-Unis. Toujours dans la maladie de Gaucher, le tartrate d’éliglustat est une forme orale qui pourrait constituer une alternative aux enzymothérapies qui, pour être efficaces, n’en sont pas moins contraignantes.
Dans notre nouveau domaine d’excellence, la sclérose en plaques, deux nouveaux médicaments seront lancés d’ici deux ans. Le premier, Aubagio®, traitement oral en une prise par jour, devrait être destiné au traitement en première intention et sera clairement une alternative aux interférons (3). Il présente l’avantage d’être proposé sous une forme orale à prise quotidienne unique, ce qui pourrait permettre d’améliorer le confort de vie et l’état de santé des malades. Après ces lancements, Genzyme devrait aussi lancer Lemtrada® (alemtuzumab) (4). Ce traitement en deuxième intention a montré des résultats prometteurs et notamment des régressions de certains signes cliniques chez des malades. Son profil d’utilisation est tout à fait original puisque le patient reçoit une injection par jour pendant cinq jours consécutifs lors de la première année de traitement, puis trois injections pendant trois jours consécutifs l’année suivante. Le traitement est alors « terminé » et dans une grande majorité des cas, le patient voit son état s’améliorer. Ici, le principe du traitement est basé sur l’ « assèchement » de la lignée de cellules T malades. La plupart du temps, la lignée cellulaire qui émerge ensuite est « saine ». Enfin, toujours dans ce domaine de la sclérose en plaques, Genzyme vient de signer un contrat de mécénat avec l’Observatoire français de la sclérose en plaques (OFSEP) qui est la plus grande cohorte mondiale pour le recueil de données sur les malades et sur leur traitement, avec évidemment la volonté de faire avancer la science, de mieux comprendre comment améliorer leur traitement, leur suivi et plus globalement leur prise en charge.
Propos recueillis par Anne-Lise Berthier, rédactrice en chef de BioPharmAnalyses
(1) Thymoglobuline® est une solution d’immunoglobulines anti-thymocytes humains autorisée dans plus d’une cinquantaine de pays. Elle est indiquée notamment pour la prévention du rejet aigu et le traitement du rejet aigu résistant aux stéroïdes en greffe d’organes (tous organes solides), la prévention de la réaction du greffon contre l’hôte chez les patients ayant reçu une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques, le traitement de la réaction du greffon contre l’hôte aigue résistante aux stéroides chez ces mêmes patients. Elle est également indiquée pour le traitement de l’aplasie médullaire.
(2) Les premiers résultats d’une étude de phase 3 menée avec Kynamro® (mipomersen) viennent d’être publiés et une deuxième étude de phase 3 est en cours de finalisation.
(3) Aubagio® (teriflunomide) vient de recevoir le feu vert de la FDA tandis que les résultats d’une étude de phase 3 impliquant plus de 1100 patients ont été publiés en juin.
(4) Les résultats de phase 3 de Lemtrada® ont été publiés en avril dernier et en novembre 2011.
indépendante, Genzyme, avec son site de Saint-Germain-en-Laye, ce qui était pour nous un élément important. Nous avons pu conserver les éléments culturels propres qui ont permis à nos équipes Genzyme de se concentrer sur leurs métiers et de rester le fer de lance dans les maladies rares. Le changement le plus significatif concerne notre recentrage sur deux activités principales, puisque Genzyme est la plate-forme maladies rares et sclérose en plaques du groupe Sanofi. Nous nous sommes donc à la fois recentrés sur ce qui a fait l’histoire de Genzyme tout en nous ouvrant à un nouveau domaine d’activité. Par ailleurs, nous nous sommes séparés de plusieurs activités dans les domaines de l’insuffisance rénale chronique, de la chirurgie, qu’elle soit orthopédique ou digestive, et de l’oncologie. Ces activités ont rejoint les pôles correspondants chez Sanofi, à l’image de notre médicament dans l’insuffisance rénale chronique qui a rejoint le pôle hypertension artérielle et rénale. Je ne dirai pas que tout est simple ni que tout est réglé car nous restons une société de l’industrie pharmaceutique en France en 2012 et que, comme partout, nous sentons les effets d’un environnement compliqué, même pour les maladies rares. Les gens commencent à s’interroger, à demi-mot certes, sur des sujets qu’ils n’auraient jamais mentionné à haute voix il y a quatre ou cinq ans, et se demandent notamment si la vie a un prix. Aujourd’hui, j’entends des chiffres !
Dès la toute première enzymothérapie, notre approche a été d’accompagner une équipe et un patient, ensuite l’entreprise s’est construite autour des patients, de leurs familles et donc des associations. La maladie de Gaucher en est bien sûr le meilleur exemple parce qu’il s’agit de la première maladie pour laquelle nous avons développé un traitement. Nous travaillons en proximité avec les associations de patients et nous essayons de mettre à leur disposition des plateformes multi-informatives qui permettent de faciliter les mises en contact dans toute la communauté des soignants, qu’ils soient infirmiers ou médecins, et de leur apporter information et support. Aujourd’hui, nos traitements enzymatiques de substitution peuvent être administrés à domicile. Nous formons donc les équipes d’infirmières qui en ont la charge, nous nous assurons que le traitement arrive dans de bonnes conditions aux patients, qu’ils soient à leur domicile ou en vacances.
site d’Allston a été totalement reconçu pour que les lignes soient dédiées à une enzyme ou à l’autre et pour éviter de se retrouver confrontés aux problèmes de production récurrents que nous avons rencontrés depuis 2009. L’usine est revenue à sa pleine capacité de production pour le traitement de la maladie de Fabry, Fabrazyme®, même Genzyme n’est pas encore tout à fait revenue au même niveau de propositions sur le marché. Ce sera le cas pour Cerezyme® fin 2013 et là aussi, la société répondra aux attentes du marché tout en veillant à ses stocks. Les délais entre la mise en culture des cellules et la libération des lots d’enzymes ont également été rallongés pour atteindre maintenant sept mois. De ce fait, le retour aux pleines capacités d’approvisionnement prend plus de temps, notre objectif prioritaire étant d’améliorer encore nos process qualité et d’être en mesure de ne plus vivre les difficultés des trois dernières années. La production de Thyrogen® se rapproche aussi de la pleine capacité.
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