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BioPharmAnalyses n°137
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BioPharmAnalyses n°137

  • Maryvonne Hiance, nouvelle présidente de France
  • Biotech Signature de l’arrêté sur la systématisation du mandataire unique
  • Nanomedsyn, lauréat du concours Tremplin Entreprises
  • iDD Biotech : Genmab valide son anticorps anti-DR5
  • Dassault Systèmes et l’Inserm élargissent leur coopération
  • Résultats encourageants pour la thérapie génique de Gensight Biologics
  • Les lauréats des trophées Apinnov 2016

 

Maryvonne Hiance, nouvelle présidente de France Biotech

Maryvonne Hiance a été élue à la présidence de France Biotech à l’issue de l’as- semblée générale de l’association professi- onnelle qui s’est tenue le 29 juin. Elle succède à Pierre-Olivier Goisneau, président de Neuronax et ancien président d’Erytech Pharma, qui exer- çait cette fonction depuis 2014. Elue pour un mandat de deux ans, la nouvelle présidente pré- sentera sa feuille de route détaillée en septem- bre, mais en a déjà dévoilé les grandes lignes devant les membres de France Biotech réunis pour accueillir le secrétaire d’Etat chargé de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, Thierry Mandon. Il s’agira de reprendre et de poursuivre les actions engagées par le précédent président, Pierre-Olivier Goineau, pour que « l’environnement fiscal, administratif, juridi- que et financier soit le plus favorable possible au développement des biotech ».

Pour la nouvelle présidente, France Biotech doit aussi s’ouvrir plus largement aux autres acteurs de la santé (medtech, big data, santé connectée, e-santé) et renforcer ses liens avec les pôles de compétitivité.

Maryvonne Hiance souhaite également plaider en faveur de la place de l’industrie de la biotech en France et a indiqué vouloir dévelop- per la communication sur les enjeux du secteur auprès des politiques, et notamment des pro- chains candidats aux élections présidentielles, des journalistes comme du grand public.

Rendez-vous est d’ores et déjà fixé en septembre avec Thierry Mandon auquel la nou- velle présidente et le conseil d’administration de France Biotech viendront présenter leurs requêtes pour la valorisation et le transfert de technologie et pour le maintien du statut de la jeune entreprise innovante.

Maryvonne Hiance est vice-président d’Ose Immunotherapeutics, société née de la fusion le 31 mai dernier d’Ose Pharma et d’Effimune, société qu’elle a créée en 2008, après avoir exercé notamment la direction de TcLand et de Drug Abuse Sciences.

Elle a également reçu en décembre dernier, le Trophée de l’Entrepreneur Femme en santé décerné par France Biotech aux entrepre- neurs ayant réalisé des avancées majeures dans leur développement clinique ou financier. Maryvonne Hiance est aussi vice-présidente du pôle Atlanpôle Biothérapies.

Nouvelle composition du conseil d’administration de France Biotech :

  • Maryvonne Hiance, vice-présidente et co- fondatrice d’OSE Immunotherapeutics
  • Hervé Affagard, pdg de Maat Pharma Sophie Baratte, pdg de Cellnovo
  • Hervé Balusson, pdg du groupe
  • Olmix Pierre-Henri Benhamou, pdg de DBV
  • Christian Béchon, pdg du LFB
  • Alain Clergeot, pdg de Theravectys
  • David Caumartin, pdg de Théraclion
  • Frédéric Desdouits, vice-président business développement, acquisitions du groupe Pierre Fabre
  • Eric Falcand, directeur des partenariats du groupe Servier
  • Michel Finance, pdg de Theradiag
  • Jean-Marc Gandon, pdg de Biotrial
  • Pierre-Olivier Goineau, président de Neuronax
  • Patrick Guérin, pdg d’OpenHealth
  • Laurent Nguyen, pdg de Sensorion Christine Placet, pdg d’Horama
  • Christian Policard, directeur associé de Biotech Développement Conseils
  • Alexandre Regniault, directeur associé de Simmons & Simmons
  • Miguel Sieler, pdg de Neovacs Daniel Vial, consultant

 

Signature de l’arrêté sur la systématisation du mandataire unique

Invité par France Biotech à l’issue de son assemblée générale, le 29 juin, le secrétaire d’Etat chargé de l’Enseignement supérieur et de la Recherche,Thierry Mandon, a souligné de- vant les membres de l’association l’impact du secteur biotech qu’il juge « insuffisamment pris en compte en France ». Alors que le précédent président de France Biotech, Pierre-Olivier Goineau, a rappelé en préambule que « 80 % de nos membres sont des primo-entrepreneurs issus eux-mêmes du monde de la recherche », Thierry Mandon a annoncé la sytématisation du mandataire unique, augurant d’une simplificati- on de la gestion des règles de la propriété intellectuelle avec la recherche publique.

L’arrêté, dont la publication est prévue cette semaine, impose la désignation d’un mandataire unique et fixe un délai de quatre mois pour le choisir. Au-delà de ce délai, la répartition des droits sera effectuée au prorata du nombre d’équipes impliquées. Avec cette disposition, qui s’inscrit dans la série de 50 me- sures de simplification pour les étudiants et les chercheurs présentées fin avril, l’ambition est de faciliter et d’accélérer le transfert des résultats de recherche vers les entreprises (voir BioPharmAnalyses n°134).

Le rôle et la place des SATT (Sociétés d’accélération du transfert de technologie) créées dans le cadre du Programme des Investissements d’Avenir ont aussi été largement évoqués par Thierry Mandon, pour lequel l’objectif de rentabilité à dix ans assigné lors de leur création est « illusoire ». Dorénavant, les SATT seront jugées principalement sur leur prise de risques, leurs résultats et non plus sur leur bilan financier, a-t-il annoncé. Il s’agit en particulier, de redonner le pouvoir aux acteurs de terrain daans ces structures « souvent tiraillées entre les différents acteurs locaux impliqués ».

Un reconventionnement des SATT avec l’Etat est aussi à l’ordre du jour et, pour Thierry Mandon, cette opération devrait être mise à profit « pour mettre de la cohérence entre les différentes structures de valorisati- on ».

Le secrétaire d’Etat a aussi rappelé sa volonté d’aller plus loin sur plusieurs dispositifs prévus par la loi Allègre de 1999 sur l’innova- tion et la recherche, en particulier au niveau du temps qu’un chercheur pourra consacrer aux start-up qu’il aura créées. Des propositions en ce sens doivent être rendues d’ici novembre par le directeur de Genopole, Pierre Tambourin, et par Jean-Luc Beylat, président d’Alcatel-Lu- cent Bell Labs France et président de Systematic Paris-Région, déjà auteurs d’un rapport sur l’innovation en 2013.

 

Nanomedsyn, lauréat du concours Tremplin Entreprises

Cette année, le grand prix du concours Tremplin Entreprises organisé par l’ESSEC et le Sénat a été décerné à Nanomedsyn dans la catégorie des entreprises innovantes en sciences de la vie.

Basée à Montpellier, la société dévelop- pe une approche visant à faciliter le transport d’un candidat médicament jusqu’à sa cible dans la cellule grâce à une technologie développée par les équipes « Glyco et nano vecteurs pour le ciblage thérapeutique » de l’Institut des Biomo- lécules Max Mousseron (CNRS) et « Chimie moléculaire et organisation du solide » (CMOS) de l’Institut Charles Gerhardt (UMR 5253) de Montpellier. Le procédé breveté repose sur l’utilisation de glycovecteurs, les AMFA, analogues synthétiques du mannose 6-phospha- te qui présentent une affinité élevée pour le récepteur du mannose 6-phosphate. Leur greffage sur une molécule à visée thérapeutique permet de fournir le signal nécessaire pour son transport dans le lysosome, et plus largement, dans des cellules exprimant ou surexprimant ce récepteur, comme c’est le cas dans certains cancers tels que le cancer de la prostate.

Cibler la maladie de Pompe

Les premières applications développées par Nanomedsyn concernent le traitement des maladies lysosomales, avec un focus prioritaire sur la maladie de Pompe. Cette maladie généti- que, qui touche principalement les muscles, est dûe à une mutation du gène codant pour une enzyme impliquée dans la transformation du glycogène en glucose, l’alpha-glucosidase acide. Très variable d’un patient à un autre, elle se présente sous une forme infantile sévère qui, sans traitement, évolue vers le décès avant l’âge de deux ans, ou sous une forme tardive juvénile ou adulte où l’insuffisance respiratoire reste la première cause de décès.

Les études déjà réalisées sur différents modèles animaux de la maladie de Pompe mon- trent une efficacité dix fois supérieure lorsque le traitement enzymatique de substitution est asso- cié à un AMFA. « Notre technologie a montré qu’elle permet de restaurer la qualité musculai- re et d’augmenter la mobilité chez la souris jeune comme chez la souris adulte », explique Henry-Vincent Charbonné, pdg de NanoMed- syn.

Alors que le procédé mis au point par la sociétgé peut permettre de réduire les doses utilisées et d’augmenter l’efficacité du traitement, Nanomedsyn doit maintenant faire la preuve du concept clinique de sa technologie. Une première étude clinique de phase 1-2a est en préparation et des discussions sont en cours pour lever de trois à quatre millions d’euros afin de financer la production des lots cliniques et les études de toxicologie et de pharmacologie nécessaires pour le dossier de demande d’autorisation de l’étude.

Le dépôt d’une demande pour l’obten- tion du statut de médicament orphelin en Europe pour le traitement de la maladie de Pompe est également prévu. Par ailleurs, la technologie (molécule et son procédé de liaison) est d’ores et déjà protégée par un brevet valide en Europe, aux Etats-Unis et au Japon.

 

Les thérapies autorisées pour le traitement des maladies lysosomales

Actuellement, on dénombre 53 maladies lysosomales dont huit seulement disposent d’un traitement (maladie de Gaucher, maladie de Fabry, cystinose rénale, maladie de Pompe, mucopolysac- charidose de type 1, de type 2, de type 4 et de type 6). Les thérapies autorisées relèvent actuellement de deux classes principales, les thérapies enzymatiques de substitution avec l’apport sous forme de perfusion de l’enzyme déficiente ou manquante, et les inhibiteurs de substrat proposés par voie orale qui empêchent l’accumulation du substrat de l’enzyme déficiente ou manquante. Les traitements en développement empruntent quant à eux les voies de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire ou de molécules chaperonnes, cette dernière visant à stabiliser l’enzyme déficiente.

 

Maladie de Fabry

  • Fabrazyme® (ceramide trihexosidase/alpha- galactosidase A) de Sanofi Genzyme autorisé depuis 2001 en Europe et depuis 2003 aux Etats-Unis.
  • Replagal® (agalsidase alfa) du britannique Shire autorisé en Europe depuis 2001.

 

Maladie de Gaucher

  • Cerdelga® (eliglustat) de Sanofi Genzyme autorisé depuis 2014 aux Etats-Unis et depuis 2015 en Europe.
  • Ceredase® (alglucerase) de Sanofi Genzyme autorisé depuis 1991 aux Etats-Unis.
  • Cerezyme® (imiglucerase) de Sanofi Genzyme autorisé depuis 1994 aux Etats-Unis. ▪ Elelyso® (taliglucerase alfa) de l’américain Pfizer (USA) autorisé depuis 2012 aux Etats- Unis.
  • Vpriv® (velaglucérase alpha) du britannique Shire (RU) autorisé en Europe et aux Etats- Unis depuis 2010.
  • Zavesca® (miglustat) du suisse Actelion autorisé depuis 2002 en Europe et depuis 2003 aux Etats-Unis.

 

Cystinose rénale

  • Procysbi® (cystéamine/ mercaptamine gastrorésistant) de l’américain Raptor Pharmaceuticals autorisé depuis 2013 en Europe et aux Etats-Unis.

 

Maladie de Pompe

  • Lumizyme®/ Myozyme® (alglucosidase alpha) de Sanofi Genzyme autorisé depuis 2006 en Europe et aux Etats-Unis.

 

Mucopolysaccharidose de type 1

  • Aldurazyme® (laronidase) de BioMarin et Sanofi Genzyme autorisé depuis 2003 en Europe et aux Etats-Unis.

 

Mucopolysaccharidose de type 2

  • Elaprase® (idursulfase) du britannique Shire (autorisé depuis 2006 aux Etats-Unis et depuis 2007 en Europe.

 

Mucopolysaccharidose de type 4

  • Vimizim® (elosulfase alfa) de l’américain BioMarin autorisé depuis 2014 en Europe et aux Etats-Unis.

 

Mucopolysaccharidose de type 6

  • Naglazyme® (N-acetylgalactosamine-4- sulfatase/galsulfase) de l’américain BioMarin (USA) autorisé depuis 2005 aux Etats-Unis et depuis 2006 en Europe.

 

iDD Biotech : Genmab valide son anticorps anti-DR5

iDD Biotech a franchi une étape majeure avec la sélection d’un candidat clinique par Genmab. Cette validation intervient un an après la cession au groupe danois d’anticorps de la biotech lyonnaise et des droits relatifs à leur cible, le récepteur cellulaire DR5 impliqué dans l’induction de l’apoptose (BioPharmAnalyses n°103). « Genmab disposait de deux ans pour valider un candidat et l’opération s’est finale- ment réalisée en un an, en lien avec la solidité de notre concept innovant de cibler deux épitopes sur cette cible afin de réverser la résistance à l’apoptose des cellules tumorales. L’efficacité du transfert du projet réalisé entre nos équipes et celles de Genmab démontre également notre capacité à déveopper des candidats susceptibles d’intégrer le portefeuille de sociétés pharmaceutiques dans un contexte d’externalisation de leur R&D », souligne Claudine V ermot-Desroches, co-fondatrice et directrice R&D d’iDD Biotech.

La société, qui a reçu un paiement initial de 2,5 millions d’euros à la signature du contrat, va maintenant recevoir un nouveau versement de 3,5 millions d’euros. Au total, l’accord prévoit un montant total pouvant atteindre jusqu’à plus de 100 millions d’euros sous la forme de paiements d’étapes et de redevances sur les ventes futures du produit.

« L’atteinte de ce premier milestone place maintenant IDD biotech dans une logique de déploiement et de croissance », explique son président Paul Michalet, arrivé à la tête de la société en septembre dernier. « La richesse de la clonathèque d’iDD Biotech, avec ses 1000 hybridomes visant 75 cibles nous permet de

régénérer le portefeuille de R&D » ajoute Claudine Vermot-Desroches. S’appuyant sur cette banque d’anticorps déjà à l’origine de cinq accords avec des partenaires internatio-naux (Genmab, BioTest, EUSA Pharma/Jazz Pharmaceuticals, Opi/GSK et Calypso Biotech) iDD Biotech se positionne comme un acteur de la filière « anticorps thérapeutiques » nationale et internationale avec une large déclinaison possible en termes de cibles comme en termes d’indications. La société a ainsi choisi d’orien- ter ses travaux sur le développement et l’ali- mentation régulière de son portefeuille à partir de la sélection d’un choix de cibles.

Dans cette optique, iDD Biotech prévoit aussi de développer des partenariats pour élargir sa palette de technologies, notam- ment dans le domaine des anticorps conjugués, et pour progresser plus vite dans la mise au point de nouveaux candidats. « Nous préparons le développement de nos propres programmes, avec pour objectif le lancement d’une première phase clinique fin 2017 », souligne Paul Michalet. Les effectifs de la société vont d’ail- leurs être renforcés. iDD Biotech, qui compte actuellement15 personnes et devrait atteindre le chiffre de 20 collaborateurs à la fin de cette année.

Enfin, la biotech lyonnaise vient d’obtenir la délivrance de deux nouveaux brevets aux Etats-Unis et en Chine en lien avec son programme de développement d’anticorps dirigés contre le CD19 pour le traitement des leucémies et des lymphomes non couverts ou résistants aux anticorps anti CD20 tels que Rituxan® (rituximab).

 

Dassault Systèmes et l’Inserm élargissent leur coopération

« La recherche se fait in vivo, in vitro et désormais in silico », relève Yves Lévy, pdg de l’Inserm. Alors que cette évolution est jugée « inéluctable », l’intégration et la réflexion sur les données biologiques, chimiques, épidémio- logiques, voire médico-économiques, condui- sent à une inversion du modèle classique de la recherche basé sur la vérification des hypothè- ses par l’expérimentation. Afin d’anticiper l’arrivée de cette révolution du numérique dans les domaines de la santé, Dassault Systèmes et l’Inserm viennent d’annoncer une nouvelle collaboration prévue pour une durée initiale de cinq ans.

Cette alliance s’inscrit dans le prolongement de travaux initiés dès 2004 et vise à accélérer le développement de programmes de recherche grâce au déploiement de la plate- forme collaborative virtuelle 3Dexperience du groupe français. L’objectif est de faire entrer de nouvelles expertises dans les laboratoires de l’Inserm et de favoriser le développement d’innovations de rupture en facilitant la modéli- sation du vivant à partir des quantités croissantes de données accumulées par la recherche.

Dans cette optique, la plateforme 3Dexperience sera mise en place dans les ordinateurs des équipes de recherche de l’Inserm, afin de faciliter le travail collaboratif et le suivi des projets et de donner aux cher- cheurs la possibilité d’accéder à des capacités de modélisation et de simulation biologiques et chimiques. Celle-ci sera exploitée dans les trois grands projets fédérateurs définis par l’Inserm dans son plan stratégique 2020, à savoir les thèmes du vieillissement, du microbiote et de la

variabilité génomique. Le séquençage à haut débit et son utilisation pour l’interprétation des variations génomiques et de leur contribution aux pathologies font ainsi partie des axes que l’Inserm va développer au travers de cette alliance. Il s’agira notamment de développer les bases d’une nouvelle génomique en lien avec le plan Médecine génomique 2025 qui vient d’être présenté au Premier ministre. Ce programme ambitieux vise à placer la France d’ici dix ans dans le peloton de tête des grands pays de la médecine génomique. Les mesures prévues in- cluent la constitution d’un centre national de calcul intensif pour le traitement et l’exploita- tion des données tandis que le séquençage des génomes sera généralisé dans le cas des mala- dies rares et des cancers métastatiques grâce à la mise en place, d’ici 2020, d’un réseau de douze plateformes de séquençage.

Dans les domaines du vieillissement, les applications du partenariat entre l’Inserm et Dassault Systèmes concernent notamment la constitution d’une base de modèles destinés à mieux comprendre les liens entre l’accumulati- on de dommages dans les cellules et la mort cellulaire et à identifier les principaux acteurs impliqués. Un modèle de cellule cancéreuse virtuelle a aussi été élaboré pour servir de guide à une meilleure compréhension des mécanismes du cancer.

Parallèlement, les big data générées par les programmes de recherche de l’Inserm seront exploitées par Dassault Systèmes pour calibrer et valider des modèles scientifiques pour le développement d’essais « virtuels » capables d’éviter la réalisation d’essais cliniques.

 

Résultats encourageants pour la thérapie génique de Gensight Biologics

Le français Gensight Biologics vient de présenter les résultats préliminaires de l’étude de phase 1/2 visant à démontrer la sécurité et la tolérance du GS010 chez 15 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Cette maladie héréditaire provoquée par des mutations de l’ADN mitochondrial atteint une personne sur 31 000, en majorité des hommes (80 à 90 %). Elle se déclenche brutale- ment avec une baisse visuelle qui s’installe d’abord dans un œil, l’autre étant généralement atteint dans l’année qui suit. Les patients per- dent la vision centrale et évoquent la sensation d’une vision « pixélisée ».

Le produit de thérapie génique de Gensight Biologics cible la forme de la maladie induite par la mutation du gène mitochondrial ND4 (NADH déshydrogénase 4). Il a été déve- loppé à partir de sa plate-forme propriétaire permettant l’adressage spécifique d’un gène à l’intérieur de la mitochondrie et autorisant la restauration de la fonction manquante ou déficiente. Dans cette étude, quatre doses de GS010 ont été testées sur des groupes de trois patients qui ont reçu une injection intra-vitréen- ne unique dans l’œil le plus atteint.

Ses résultats montrent une bonne tolérance du produit, les effets secondaires observés consistant en une réaction inflamma- toire visible en fond d’œil qui se résorbe avec des corticoïdes. 48 semaines après l’injection, les patients ayant développé la maladie depuis moins de deux ans ont amélioré leur acuité visuelle de 17 lettres en faveur de l’œil traité. Une amélioration de la vision des couleurs a aussi été observée.Deux études de phase 3, Rescue et Reverse, sont maintenant en cours dans quatre centres en Europe et trois centres aux États-Unis pour évaluer l’efficacité de GS010 chez des patients ayant subi une perte d’acuité visuelle depuis moins d’un an. 15 des 72 patients prévus (36 patients ayant perdu la vue depuis moins de six mois et 36 patients l’ayant perdu depuis six mois à un an) ont d’ores et déjà été injectés. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi sont attendus fin 2017, le cri- tère d’efficacité à atteindre étant une différence d’acuité visuelle de 15 lettres entre l’œil traité et l’œil non traité. Enfin, un deuxième produit, le GS030, candidat au traitement de la rétinite pigmentaire, va entrer en phase de toxicité règlementaire et devrait entrer en phase 1 au premier trimestre 2017.

 

Les lauréats d’Apinnov 2016

A l’occasion des 13èmes Rencontres de Transfert de Technologie de l’AP-HP, APinnov 2016, le trophée de l’interne innovant a été délivré conjointement à Alexandre Bastien et à Pierre Sabatier pour leurs travaux sur la mise au point d’une méthode de dosage d’une solution anesthésiante pour l’optimisation de la prise en charge de la douleur chez les enfants admis aux urgences pédiatriques.

Le trophée du brevet innovant a été décerné à Vincent Boudy de l’AGEPS pour une formulation gélifiante à base de gluconate de calcium. Enfin le trophée de la start up innovante a été attribué à CC Contact. Présidée par Laurent Sedel, la société développe une nouvelle forme de prothèse de genou.


 


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